FDA(美国食品药品管理局)近日宣布，给予21项新的临床试验颁发了研究经费，总额在接下来四年超过万美元，以此来推动用于罕见病患者的产品研发。来自学术界和企业界的项目负责人领取了这些新的经费，他们的研究项目遍及国内外的临床试点。
“通过我们临床研究经费项目，我们很自豪我们30年的促进和鼓励罕见病安全有效疗法发展的记录”，特殊医疗项目办公室下属的食药局孤儿药产品发展办公室的负责人GayatriR.Rao,M.D.,J.D.说，“今年授予的经费将用于赞助21种亟需研究的罕见病，其中很多病目前几乎没有治疗办法。”
食药局通过孤儿药产品临床研究经费项目授予了这些经费，以鼓励用于罕见病的的药物、生物制剂、医疗器械和医疗食品的临床开发。这些经费是用于评价产品安全性及有效性的临床研究，这些临床研究能使这些产品获得食药局批准，或对这些产品获得批准有根本贡献。
该经费通过孤儿药产品临床研究经费项目来鼓励用于罕见病的药物、生物药、医疗器械和医疗食品的临床开发。
自从年创办以来，该项目已经资助个新的临床研究达3.7亿美元以上，使得55个以上的产品获批上市。
仅在年，就有五项获此经费项目赞助的研究使产品获得了批准，其中包括对神经母细胞瘤、淋巴管肌瘤病、甲状旁腺功能低下和低磷酸酯酶症的亟需疗法。
和副总统JoeBiden的加快癌症研究全国癌症登月计划的要旨相呼应，新经费赞助的24%用于招募癌症病人的研究，这些研究的40%针对灾难性的脑部肿瘤，其中有一项是针对征募有复发或进行性恶性脑瘤的孩子的研究。
今年奖励经费的43%赞助招募儿科患者（小到新生儿）的研究。其中有两项集中于移植及其相关问题的研究。
此外，有一项受资助的项目是医疗器械的研究，它研发一种可完全移植的在脊髓受损患者身上用于抓持、伸手及躯干功能的神经假体，这种假体有可能让这些患者能更独立地使用他们的手、臂及躯干。
这个财政年共收到68个项目审请，其中21个通过审批，批准率31%。
财年通过审批的药物/生物制剂所治疗的疾病名录及项目费如下：
疾病
费用
(美元)
1
肌萎缩性侧索硬化（ALS）
1年
24.3万
2
抗中性粒细胞胞浆抗体相关性小血管炎
1年
50万
3
预防绝经后妇女骨质疏松症骨流失
4年
约万
4
胶质母细胞瘤
4年
万
5
真菌病瘙痒症
4年
约万
6
囊性纤维化
3年
75万
7
多发性骨髓瘤
4年
约万
8
肺鸟结核分枝杆菌病
4年
约万
9
先天性肌营养不良
1年
24.6万
10
大疱性表皮松解
1年
50万
11
预防移植物抗宿主病
1年
9.9万
12
神经母细胞瘤
3年
75万
13
多耐药HIV感染
1年
50万
14
儿童脑瘤
3年
75万
15
肝细胞癌
3年
75万
16
丙酮酸脱氢酶复合物缺乏症
4年
万
17
急性塑性支气管炎
4年
万
18
早产儿肺支气管发育不良
4年
约万
19
多系统萎缩
4年
万
20
腺病毒疾病
3年
75万
21
颈椎脊髓损伤（医疗器械类）
4年
约万
